11個月大的英國男嬰查理加爾（Charlie Gard），因醫院與父母對是否給予實驗療法而有分歧，院方把事件提上法庭。在香港討論這宗官司以至它引伸出來的議題，有一定的意義。上周已談過「父母不都是為子女的最佳利益著想嗎？」，今天續談其餘兩點。

二、父母堅信實驗療法有用，會否因為受誤導而致？

　　小查理的父母一直相信美國醫生的實驗療法有機會令兒子「康復」，他們並不相信兒子的腦損傷早於今年一月時已嚴重至無法挽回。他們甚至指出，提供實驗療法的美國Michio Hirano教授及其他國際聞名的兒童腦神經學專科醫生，檢視過小查理一月及四月的腦電圖及磁力共振掃描後，均確認沒有實際證據證明兒子的腦損傷無可挽救。（見英國高等法院4月的判詞，以及其母7月下旬在英國高等法院上讀出的聲明）

　　不過，這跟治療小查理的倫敦大奧蒙德街兒童醫院（Great Ormond Street Hospital for Children，簡稱GOSH）的說法，差距極大。

　　在此簡略交代小查理所患的遺傳病及美國教授實驗療法的一些背景資料。

　　Hirano教授研究中的「核苷療法」（Nucleoside Therapy），適用對象跟小查理所患的病有點兒關係，但不完全相同。它針對的，是由TK2基因變異引起的「線粒體DNA減量綜合症」（簡稱MDDS，見註）；而小查理患的，雖然也是MDDS，但卻由RRM2B基因突變引起。TK2類型主要影響肌肉，而RRM2B類型除了肌肉，也影響腦及其他器官。

　　根據GOSH於7月24日向法庭呈交的立場陳述書，GOSH知道該實驗療法未曾在RRM2B類型的人甚至動物身上試驗過，但是在今年1月，他們仍準備替小查理申請使用。可是，自去年12月起，小查理陸續出現多次腦癇發作（屬RRM2B類型的併發症，意味著患者不能生存超過6至9個月）。就在申請用藥前不久，小查理的腦癇發作愈來愈頻密。GOSH至此認為，小查理已出現不能挽救的腦損傷，就算施用「核苷療法」，也是徒然。可見GOSH最初並非斷然拒絕使用「核苷療法」，後來考慮到小查理的病情惡化至一個無法逆轉的地步，才沒有進行下去。

　　回答文首的問題，小查理的父母會不會對「核苷療法」存有不切實際的期望，甚至可能受誤導而這樣想？有此可能。

　　上述4月的判詞提到，當初小查理的母親如何聯繫上提供「核苷療法」的Michio Hirano教授（判詞裏以Dr. I代替）。Dr. I曾透過電郵向小查理的母親表示，假設上而言，這個療法可能有用。Dr. I承認，他說出這番話，乃基於手上非常少的資料，但考慮到小查理危急的情況，才認為施以治療合乎情理。從判詞上文下理可知，時值去年12月底，當時Hirano並沒有任何小查理的病歷在手，遑論親自檢查他。

　　倫敦南岸大學法律與倫理學副教授Louise Terry認為，在小查理這宗個案裏，最令人難過的是有人向他的父母提出對治療錯誤的期望，特別是一名不曾檢查過小查理的醫生。

　　事實上，環顧四周，不論西醫、中醫、自然療法、營養界、健康食品等圈子裏，多少人大放厥詞，予人不切實際的希冀？舉西醫為例，多少醫生侃侃而談新藥新療法能帶給人們甚麼的新希望，事實卻是在現有數據上「無限演繹」，在病者或家屬面對困境時乘虛而入，製造錯誤期望，以圖獲利。

　　另方面，中文大學生命倫理學中心總監區結成談到醫學研究的利益衝突，他提出：「如果你發明一種療法，你便有一個誘因，每見這麼罕見的病症，你也想患者試試你的療法行不行……。因此，這個誘因會不會影響美國方面的專家去（把他的預測）講得positive（正面）一些？」他說，並非猜測別人的動機，但不能不考慮人性如此。

三、在未有嚴謹臨床研究數據之前，應否讓病人試藥？

　　區醫生任現職前，剛從醫院管理局質素及安全總監的崗位上退休。他關注到中外媒體在小查理生前，均沒有指出此個案其實關乎兩個當時待下的決定：

　　第一、應不應該撤除他的呼吸機，讓他順其自然地去世

　　第二、應不應該讓他嘗試實驗中的「核苷療法」

　　他認為兩者沒有必然的捆綁關係：「你可以讓他試試那個實驗療法。試了之後，如果沒有大幫助，才撤除他的維生措施，也是可以的。」若把背景換成香港，本地的醫護人員很大可能這樣決定。

　　一般藥物臨床研究方法採用的「黃金標準」，即雙盲安慰劑對照研究（一組病人服用真藥，一組服用沒有藥效的安慰劑，再比較療效有何分別），未必能好好地應用在罕見疾病藥物研究上。英國牛津大學應用倫理學中心總監Julian Savulescu提出，對於沒有治療方法的罕見又致命疾病來說，只要某一實驗療法具合理的科學基礎，為了病人的最佳利益緣故，應及早提供，就算未經安慰劑對照研究的階段也可以。

　　另一位牛津大學學者新生兒學顧問醫生及醫學倫理學教授的Dominic Wilkinson也持類似看法。稱，假若某一實驗療法的成效可能性合理，且又不會引來顯著的傷害，可以讓病人一試。

　　不過，布里斯托大學的Giles Birchley博士則站在醫生的角度指出，他們不情願為類似小查理的病重個案提供成效低微甚至為零的實驗療法，是可以理解的，皆因呼吸機等深切治療極具入侵性（小查理生前依賴呼吸機維生），特別是治療時間以星期甚至以月計，病人的身心皆承受痛苦。言下之意，成效極低的實驗療法，恐怕會無理地延長依賴呼吸機維生的小病人受苦的日子，這是醫生不想見到的。

　　寫到這裏，我想起曾任香港大律師公會主席的資深大律師余若薇10年前在公開講座上的話：「法律是一把很鈍的劍，用來處理非常複雜的、甚至是奧妙的醫療道德問題，不大合適。」小查理個案所經歷的4個月冗長官司，有多少是這段話的寫照？

註：該病全名為infantile Onset Encephalomyopathic Mitochondrial DNA Depletion Syndrome

　　本欄旨在集思廣益，內容謹供讀者參考，惟不能代替醫囑。如有疑問，宜與您的主診醫生商量，以得出切合您的治療方案。