組織倡設罕藥試用期 資助肌萎病患用新藥

　　【晴報專訊】政府2年半前透過「特別用藥計劃」，引入治療罕見病「脊髓肌肉萎縮症」（SMA）新藥Nusinersen。但全港至少55名成人SMA患者中，至今僅患者周佩珊獲安排試藥，其他個案都因「科研數據和臨床實證不足」等而被拒試藥。有罕見病組織倡當局仿效外國實施「罕藥試用期」，助患者及早用藥。

　　香港罕見疾病聯盟會長曾建平表示，自當局2年半前引入Nusinersen起，至今雖有逾10名小童獲試該藥，但於55名成人患者中，則只有周佩珊1人可獲試藥，其餘成人則因「科研數據和臨床實證不足」等而被拒試藥。

SMA患者顏招銘近10年活動能力不斷轉差，連敲打鍵盤也開始感到吃力。

　　29歲SMA患者顏招銘，為電腦程式開發員及家中經濟支柱，過去10年活動能力不斷轉差，手指退化至敲打鍵盤也覺吃力，他冀可盡快用藥，減慢肌肉流失，續供養家人。

服新藥後 5成SMA患者有改善

　　曾建平指，罕見病患者人數少，臨床研究規模難與常見藥物比較，促當局推「罕藥試用期」，由政府、藥廠、醫生及病人組織共同訂定臨床準則、試用期限及療效指標，試用期間患者毋須付藥費，之後若有療效，患者則獲資助續用藥，建議試用期至少12至14個月。港大醫學院藥理及藥劑學系助理教授李雪指，英國等地已推類同計劃，認為有利政府及科研機構掌握臨床數據。

　　腦神經科專科醫生區頴芝表示，最近1年有刊登在國際性醫學期刊的研究指，SMA患者用Nusinersen後14個月，5成患者日常生活活動如床上轉身等均獲改善。